La hormona de crecimiento funciona en el síndrome de Turner: mejora la estatura y forma parte del tratamiento estándar desde la infancia. El problema no es tanto la molécula como la rutina. Siete inyecciones por semana durante años, muchas veces puestas por una madre o un padre antes de ir al colegio, es una carga que se nota en la vida diaria y que, cuando falla, compromete los resultados. Esa es la razón por la que la industria lleva tiempo buscando versiones de acción prolongada. Lonapegsomatropin es una de ellas: un profármaco que se administra una vez por semana y libera somatropina de forma sostenida en el organismo.
Antes de plantear si esa pauta semanal funciona igual de bien que la diaria, hay una pregunta previa que suele quedar en segundo plano: cuánta hormona hay que poner en cada inyección. De eso se ocupa el ensayo New InsiGHTS, un estudio de fase 2 diseñado específicamente para explorar dosis, registrado como NCT05690386 y realizado en 19 centros de Estados Unidos. En él participaron 49 niños con síndrome de Turner en etapa prepuberal, asignados al azar en cuatro grupos iguales: tres recibieron lonapegsomatropin semanal a 0,24, 0,30 o 0,36 miligramos de hormona de crecimiento humana por kilo de peso y semana, y el cuarto recibió somatropina diaria a 0,35 miligramos por kilo y semana. El objetivo principal era la velocidad de crecimiento anualizada a las 26 semanas; entre los secundarios figuraban esa misma velocidad a las 52 semanas y el cambio en la puntuación de desviación estándar de la talla, la medida que sitúa la estatura de cada niño respecto a su edad y sexo.
Los resultados a medio año dibujan tres pautas semanales muy próximas entre sí. La velocidad de crecimiento anualizada se movió entre 9,23 y 10,36 centímetros al año en los grupos de lonapegsomatropin, frente a 10,86 centímetros al año en el grupo de hormona diaria. Al año, con las tres cohortes semanales agrupadas, el ritmo fue de 9,05 centímetros anuales, prácticamente idéntico a los 9,04 del tratamiento convencional. La ganancia en desviación estándar de talla fue de 0,60 puntos con la pauta semanal y de 0,67 con la diaria, una diferencia pequeña. El fármaco se toleró bien y su perfil de seguridad resultó similar al de la somatropina, sin señales que obligaran a detener el tratamiento.
Hay que leer estos números con la prudencia que exige un estudio de fase 2. Cuarenta y nueve participantes repartidos en cuatro brazos dejan pocas niñas por grupo, de modo que las comparaciones entre dosis concretas tienen un margen de error amplio; de hecho, el análisis a 52 semanas agrupa las tres cohortes semanales, lo que impide afirmar que una dosis sea claramente superior a otra. El seguimiento se limita a un año, un plazo razonable para medir velocidad de crecimiento pero insuficiente para saber qué ocurre con la talla adulta, que es lo que de verdad importa a las familias. Y el diseño no responde a la pregunta práctica de si la comodidad de una inyección semanal se traduce en mejor adherencia sostenida, aunque sea precisamente el motivo por el que se investigan estas formulaciones.
Con esas cautelas, el mensaje del ensayo es que la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de lonapegsomatropin a un año son comparables a las de la somatropina diaria en niñas con síndrome de Turner, y que las tres dosis probadas rinden de forma parecida. Los autores concluyen que estos datos respaldan el desarrollo del fármaco como opción de administración semanal para la talla baja en este síndrome, lo que en la práctica significa que aún queda camino: estudios de fase 3 con más participantes y seguimiento más largo antes de que esta pauta pueda llegar a las consultas. Para las familias y para los servicios de endocrinología pediátrica, el horizonte es un tratamiento con menos pinchazos y, sobre todo, con una dosis bien definida.
Fuente: Efficacy and Safety of Lonapegsomatropin in Children With Turner Syndrome: 52-Week Results From the New InsiGHTS Trial. Davis SM, Abuzzahab MJ, Tryggestad JB, Fechner PY, Gutmark-Little I, Woods K, Fadoju D, Stafford D, Nwosu BU, Iklé JM, Abdelrahman SG, Zhen X, Mao M, Komirenko AS, Shu AD, Klein KO; New InsiGHTS Investigator Group. J Clin Endocrinol Metab 2026;dgag436. DOI: 10.1210/clinem/dgag436.
Consulta de la publicación: https://doi.org/10.1210/clinem/dgag436 · PubMed 42929032
