Para muchas niñas con síndrome de Turner, la hormona de crecimiento no es un tratamiento puntual sino una rutina que se repite cada noche durante años. Esa inyección diaria funciona, pero pesa: duele, interrumpe el sueño, depende de que un adulto esté disponible y, con el tiempo, invita a olvidar dosis. De ahí el interés por versiones de acción prolongada que reduzcan la frecuencia sin perder eficacia. La pregunta que ahora tiene respuesta es si una sola inyección semanal puede sostener el mismo ritmo de crecimiento que la pauta clásica.
La respuesta llega del ensayo REAL8 (NCT05330325), un estudio de fase 3 aleatorizado, abierto y con comparador activo, realizado en 49 clínicas de 18 países. Participaron 105 niñas con síndrome de Turner, prepuberales, sin tratamiento previo con hormona de crecimiento y con edades entre 2,5 y 10 años. Se asignaron dos de cada tres a somapacitan semanal, a dosis de 0,24 mg por kilo de peso, y una de cada tres a la hormona de crecimiento diaria convencional, 0,050 mg por kilo y día. Ambas se administraron por vía subcutánea y el seguimiento principal se extendió 52 semanas, con una fase de extensión posterior de 104 semanas.
El criterio principal era la velocidad de crecimiento al año de tratamiento. Los resultados confirmaron la no inferioridad de la pauta semanal: las niñas tratadas con somapacitan crecieron una media de 9,0 centímetros al año, frente a 9,5 centímetros al año con la inyección diaria. La diferencia estimada fue de -0,8 centímetros anuales, con un intervalo de confianza del 95% que quedó dentro del margen de no inferioridad fijado de antemano. Es decir, el ritmo de crecimiento de ambas pautas es comparable desde el punto de vista estadístico y clínico.
El segundo dato relevante es el factor de crecimiento similar a la insulina tipo I (IGF-I), el marcador que se vigila para comprobar que la dosis no es excesiva. Su puntuación estándar subió en los dos grupos: +1,71 con somapacitan y +1,95 con la hormona diaria al cabo de 52 semanas, valores en el mismo rango y sin señales de sobreexposición al tratamiento. El perfil de seguridad fue similar entre ambos brazos y ninguna participante abandonó el producto del ensayo por efectos adversos, un detalle nada menor en un tratamiento que se mide en años y no en semanas.
Conviene leer estos resultados con prudencia. El estudio fue abierto, es decir, ni las familias ni los investigadores desconocían qué pauta recibía cada niña, y el seguimiento principal se limita a un año, demasiado poco para saber si la diferencia se traduce o no en centímetros de talla final. Tampoco se responde aquí si la comodidad de una inyección semanal mejora de verdad la adherencia a largo plazo, que es la razón práctica por la que este tipo de formulaciones despierta interés. La extensión de 104 semanas y los estudios de seguimiento serán los que aclaren el impacto sobre la estatura adulta.
Aun así, el mensaje central es claro: reducir de siete inyecciones semanales a una no compromete el crecimiento a corto plazo en niñas con síndrome de Turner sin tratamiento previo. Para las familias, eso puede significar menos noches difíciles y menos interrupciones en la vida escolar y social; para los servicios de endocrinología pediátrica, una conversación distinta sobre cómo organizar un tratamiento que, en el síndrome de Turner, suele empezar en la infancia y acompañar a la paciente durante buena parte de su desarrollo.
Fuente: Once-weekly somapacitan enhances linear growth in girls with Turner syndrome: a randomized controlled phase 3 study. Mauras N, Boettcher C, Højby M, Soltysik K, Jorge AAL, Kashimada K, Linglart A, Luo X, Murray PG, Backeljauw P. J Clin Endocrinol Metab 2026;dgag309. DOI: 10.1210/clinem/dgag309.
Consulta de la publicación: https://doi.org/10.1210/clinem/dgag309 · PubMed 42538806
